Защо животинските модели имат значение в изследванията на NARS1
От плодови мушици до мишки, и какво всъщност означава това
Може би сте ни виждали да говорим за модели на мишки, а отскоро и за изследване на плодови мушици.
On the surface, it can feel quite removed from real life.
Why flies? Why mice? And how does this actually help our children?
Това е справедлив въпрос.
Защото преди каквото и да е лечение дори да може да се обмисли за хората, изследователите трябва да разберат какво се случва в тялото и да тестват дали нещо може безопасно да го промени.
Ето къде идват тези модели.
Какво могат да ни кажат плодовите мушици (Drosophila Melanogaster) за NARS1?
Като част от нашата изследователска програма финансирахме безвъзмездна помощ от $25 000 за д-р Farzeneh Larti за изследване на NARS1 с помощта на модели на плодова муха.
Може да звучи неочаквано, но плодовите мушици се използват широко в неврологичните изследвания. Те споделят важни биологични процеси с хората, особено в това как мозъчните клетки се развиват и функционират. Те също така бързо се изучават и се адаптират по-лесно генетично, което означава, че изследователите могат да изследват генетичните промени много по-бързо.
В изследванията на NARS1 това позволява на учените да:
Измерете активността на припадъците
Наблюдавайте как гърчовете влияят на тялото и възстановяването
Изучавайте движението и поведението
Разберете как генетичните варианти влияят върху функциите на мозъка и тялото
Този етап на изследване помага да се отговори на някои от най-важните ранни въпроси:
Какво се обърква?
Защо се случват тези симптоми?
Той дава насоки на изследователите, показвайки кои биологични пътища са засегнати и къде може да се наложи да действат потенциални лечения или какви симптоми могат да бъдат подобрени или разрешени.
Моделът на мишката (Mus Musculus): ключова стъпка напред
Наред с това, ние също достигнахме важен крайъгълен камък в нашето изследване на модела на мишката.
Through our partnership with The Jackson Laboratory, one of our NARS1 mouse models has now entered Phase 2 breeding.
Това означава, че изследователите сега произвеждат мишки, които носят два варианта на NARS1, което им позволява да изследват състоянието в цяла жива система. И тук нещата започват да се събират.
Докато мухите ни помагат да разберем биологията на ранен етап, моделите на мишки позволяват на изследователите да видят как тази биология се развива в мозъка и тялото с течение на времето при бозайниците, което е по-подобно на нашите телесни системи..
Те могат:
Проследявайте как се развива състоянието
Изследвайте симптоми като гърчове, движение и поведение в сложна система
Проучете дали леченията могат да направят значима разлика
Следващата стъпка е жизнеспособността, мишките трябва да живеят достатъчно дълго, за да могат изследователите правилно да наблюдават и измерват какво се случва. Фенотипизирането или наблюдението на симптомите при мишки може да отнеме от 6 месеца до една година, за да се съберат достатъчно данни при достатъчно отделни мишки, за да се докаже последователност.
Ако успее, това отваря вратата за терапевтично тестване, особено генетично базирани терапевтични средства, които изискват повече информация, преди да се използват при хора.
Защо и двата модела са важни
Тези модели не се заменят един друг, те работят заедно.
Fruit flies help researchers move quickly and understand the basics
Mouse models allow those findings to be tested in a way that’s much closer to the human body
Това е процес стъпка по стъпка:
Разбиране на биологията → тестване в жива система → изследване на лечения
Няма пряк път около това.
Какво означава това за семействата
Това не означава, че лечението е готово. И това не означава, че клиничното изпитване е точно зад ъгъла. Но това означава нещо важно:
Изграждаме основите правилно.
Изследователите вече разполагат с инструментите за:
Разберете NARS1 много по-подробно
Проучете как се развива с течение на времето
Започнете да проучвате какво може да промени тази биология
Всяка стъпка като тази намалява несигурността и придвижва изследванията напред по смислен начин.
Реалността зад изследването
Този вид работа е сложна и е скъпа.
Creating a single mouse model can cost around $45,000 per genetic variant
Detailed testing (phenotyping) can range from $100,000 to $250,000, depending on the depth of study
Това е значителна инвестиция. Но също така това прави възможен следващият етап от изследването.
Без тези модели просто не бихме могли да тестваме леченията безопасно или да разберем дали имат реален потенциал.
Където набирането на средства се вписва
Всичко, което споделихме тук, от изследване на плодови мушици до модели на мишки, е възможно само благодарение на финансирането - независимо дали вашите щедри дарения или безвъзмездни средства.
Това не винаги е най-видимата част от пътуването. Но това е едно от най-важните. Защото така се случва прогресът.