Бостънско семейно и изследователско събиране - август 2026 г

През август 2026 г. семейства, изследователи и клиницисти се събраха в Бостън за най-новото ни събиране на семейства и изследователи относно разстройството NARS1. Наред с времето за свързване като общност, уикендът донесе актуализации на изследванията, обхващащи пренасочване на лекарства, предклинични модели, биомаркери и ASO/генна терапия, както и практически сесии за регистри, ресурси за болногледачи и набиране на средства. Гледайте сесиите по-долу.

Ден 1

Добре дошли и семейни представяния

Основи на NARS1 с Ингрид

Въведение в предклиничните модели с Ингрид

Преназначаване на наркотици с Рейчъл

Терапевтично спасяване на варианти на NARS1 с Дженика Какадия, Западен университет, Канада

Биомаркери с Люк Легон, Амстердам, UMC

Модели на мишката с Роб Бърджис от Лаборатория Джаксън, САЩ

ASO/генна терапия - Инструменти за готовност за клинични изпитвания с Матю Фулър, Ултрагеникс

Чат край огъня: Наука за измерване с Рейчъл и Наташа Лудвиг, Институт Кенеди Кригер

---

Ден 2

NARS1 Разстройство - Какво знаем от данните на Rare-X с Анастасия Янковски, Детска болница във Филаделфия

Как да използвате Rare-X с Teri

Ресурси за болногледачи с котка

Набиране на средства и конференция Затворете с Тери